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    siRNA注射給藥系統(tǒng)研究進(jìn)展

    劉宵鈺; 閆儀; 王堅(jiān)成 北京大學(xué)藥學(xué)院藥劑學(xué)系; 北京100191
    • sirna
    • 注射給藥
    • 載體系統(tǒng)
    • 基因沉默

    摘要:siRNA作為RNA干擾技術(shù)的重要效應(yīng)分子,可以特異性沉默靶基因,在疾病治療領(lǐng)域具有較好的應(yīng)用潛力。然而,作為一種負(fù)電性核酸分子,siRNA在臨床疾病治療應(yīng)用中仍面臨諸多挑戰(zhàn),如被RNA酶降解、體內(nèi)快速清除、跨膜轉(zhuǎn)運(yùn)能力差、生物利用率低等問(wèn)題。因此,安全高效的遞送載體的研究開發(fā)是siRNA成藥的關(guān)鍵。目前已有諸多將生物相容性納米載體應(yīng)用于siRNA體內(nèi)注射給藥的研究,并在臨床或臨床前研究中取得了較好的應(yīng)用效果。本文詳細(xì)綜述了siRNA注射給藥系統(tǒng)的結(jié)構(gòu)和功能特征,整理分析了現(xiàn)有siRNA注射給藥系統(tǒng)的優(yōu)勢(shì)和不足,探討了siRNA藥物研究的未來(lái)發(fā)展趨勢(shì)。

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